研究人员为了治愈一名患者严重的遗传代谢疾病，在他的血液中注入了基因编辑工具。这位病人现年44岁，患有罕见的代谢障碍疾病“亨特氏综合征”。该疾病源于与一种酶相关的基因突变，这种酶能帮助细胞分解糖类，其异常突变将导致发育迟缓、大脑损伤和早逝。
这是科学家首次直接在活体患者身上使用基因编辑技术修改基因——他们使用一种病毒载体将“锌指核酸酶(ZFN)”和正常的基因送入肝组织。尽管这种腺病毒载体目前广泛用于基因疗法且被认为是安全的，但它也能够在某些患者身上引发潜在的免疫反应。研究人员表示：一旦证实这项技术有效而且没有可怕的副作用，就能够在许多其它疾病上进行类似的尝试。
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