新基因编辑技术有望消除不良突变

SATI 研究员（图自：Salk Institute，via BGR）

Salk 研究所的研究人员们，找到了编辑基因的一种新方法，使科学家能够更加灵活地纠正导致严重问题的基因突变，为纠正亨廷顿氏病的突变和早衰状况带来新的希望。

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这款新工具被称作 SATI，基于流行的 CRISPR-Cas9 基因编辑技术实现。开发 SATI 的科学家们，将它设计得能够在各种类型的细胞上使用。通常情况下，有些细胞类型很难借助现有的基因编辑工具来操作。

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需要指出的是，科学家并非希望借助 SATI 取代造成麻烦的基因、并冒着任何潜在副作用的风险而修饰基因 —— 而是将一个行为不端的基因的已知良好拷贝，插入 DNA 的特定区域。

然后基于 DNA 的天然修复功能，将特定基因整合到 DNA 序列中，从而有效地纠正了突变、而不对整个基因造成潜在的替换风险。

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研究合著者 Mako Yamamoto 在一份声明中称：

我们试图创造一种多功能工具，来靶向 DNA 的这些非编码区域。这些区域不会影响基因的功能，并能够靶向广泛的突变和细胞类型。

作为一项概念验证，我们专注于一个使用现有基因组编辑工具难以修复的突变，它会在小鼠模型上引起早衰。

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测试期间，SATI 团队使用这项新技术来纠正实验鼠的早衰基因，结果也很是戏剧性。有明显的迹象表明，影响啮齿动物的该综合症被成功遏制，让它们的寿命延长了 45% 。

研究人员表示，如果能够为早衰患者做类似的事情，即有望延长他们十年的寿命。展望未来，研究团队会继续深入开发并提高这款工具的效率。